Биотехнологии сегодня умеют редактировать гены и разрабатывать препараты, но тысячи редких заболеваний по-прежнему не имеют терапии. Руководители Insilico Medicine и GenEditBio считают, что годами не хватало квалифицированных специалистов для продвижения дел. ИИ теперь выступает в роли усилителя, позволяя ученым браться за задачи, которые индустрия раньше обходила стороной.
На этой неделе на Web Summit Qatar CEO и основатель Insilico Medicine Алекс Аллипер рассказал о планах компании создать «фармацевтический суперинтеллект». Недавно Insilico запустила “MMAI Gym” — платформу для обучения универсальных больших языковых моделей вроде ChatGPT и Gemini, чтобы они работали на уровне специализированных.
Задача — разработать мультимодальную мультитасочную модель, которая, по словам Аллипера, одновременно решит множество задач по поиску лекарств с точностью выше человеческой.
«Нам нужна такая технология, чтобы поднять производительность фармацевтической отрасли и компенсировать дефицит кадров и талантов, — заявил Аллипер в беседе с TechCrunch. — Ведь тысячи болезней лишены лечения или хотя бы вариантов терапии, а редкие расстройства просто игнорируют. Для решения этой задачи требуются более умные системы».
Платформа Insilico обрабатывает биологические, химические и клинические данные, чтобы выдвигать гипотезы о мишенях заболеваний и кандидатах на лекарства. Автоматизируя процессы, раньше требовавшие армий химиков и биологов, компания просеивает огромные пространства дизайна, отбирает перспективные терапевтические кандидаты и даже находит новые применения для существующих препаратов — при резко сниженных затратах и сроках.
К примеру, недавно модели ИИ Insilico проверили, можно ли перепрофилировать готовые лекарства для терапии БАС — редкого неврологического расстройства.
Но проблема кадров касается не только поиска лекарств. Даже если ИИ находит удачные мишени или терапии, многие болезни требуют вмешательств на базовом биологическом уровне.
GenEditBio относится ко «второй волне» редактирования генов CRISPR: переход от редактирования клеток вне организма (ex vivo) к точной доставке внутри тела (in vivo). Компания стремится сделать генное редактирование разовой инъекцией прямо в пораженную ткань.
«Мы создали собственный ePDV — engineered protein delivery vehicle, это вирусоподобная частица, — объяснила сооснователь и CEO GenEditBio Тянь Чжу в разговоре с TechCrunch. — Мы черпаем уроки из природы и применяем методы машинного обучения ИИ, чтобы изучать природные ресурсы и находить вирусы, которые тянутся к определенным тканям».
Под «природными ресурсами» Чжу подразумевает гигантскую библиотеку GenEditBio из тысяч уникальных невирусных, нелипидных полимерных наночастиц — это транспортные средства для безопасной доставки инструментов генного редактирования в целевые клетки.
Платформа NanoGalaxy использует ИИ для анализа данных и выявления связей между химическими структурами и конкретными тканевыми мишенями, такими как глаз, печень или нервная система. ИИ прогнозирует, какие изменения в химии транспортного средства позволят доставить груз без иммунного ответа.
GenEditBio тестирует ePDV вживую в лабораториях, а результаты возвращает в ИИ для повышения точности прогнозов на следующих этапах.
Эффективная доставка, специфичная для тканей, обязательна для in vivo-редактирования генов, подчеркивает Чжу. Ее подход снижает себестоимость и стандартизирует процесс, который раньше было сложно масштабировать.
«Это как готовый препарат с полки, подходящий многим пациентам, — что делает терапию доступнее и дешевле по всему миру», — отметила Чжу.
Недавно компания получила одобрение FDA на запуск испытаний CRISPR-терапии для дистрофии роговицы.
Борьба с вечной проблемой данных
Как и в большинстве систем на ИИ, прогресс в биотехе упирается в нехватку данных. Чтобы моделировать редкие случаи человеческой биологии, нужно гораздо больше качественной информации, чем есть сейчас.
«Нам по-прежнему требуется больше исходных данных от пациентов, — сказал Аллипер. — Корпус данных сильно смещен в сторону западного мира, где его генерируют. Нужно больше локальных усилий для сбалансированного набора исходных данных, чтобы модели лучше справлялись».
Автоматизированные лаборатории Insilico производят многоуровневые биологические данные из образцов болезней в больших объемах без участия человека, а потом загружают их в платформу поиска на ИИ.
Чжу считает, что нужные данные уже есть в человеческом теле, сформированные тысячелетиями эволюции. Лишь малая часть ДНК напрямую «кодирует» белки, остальное — как инструкция по поведению генов. Это раньше было сложно разобрать людям, но ИИ справляется все лучше, включая проекты вроде AlphaGenome от Google DeepMind.
GenEditBio применяет похожий метод в лаборатории: тестирует тысячи наночастиц для доставки параллельно, а не по одной. Полученные наборы данных, которые Чжу называет «золотом для ИИ-систем», идут на обучение моделей и все чаще — на совместные проекты с партнерами.
Одно из главных направлений впереди, по мнению Аллипера, — создание цифровых двойников людей для виртуальных клинических испытаний, процесс пока на ранней стадии.
«Ежегодно FDA одобряет около 50 препаратов, и этот уровень не растет. А хронических болезней прибавляется из-за старения населения. Надеюсь, через 10–20 лет появится больше вариантов персонализированной терапии для пациентов».